Wat zijn iPS-cellen?
iPS-cellen zijn volwassen cellen, zoals huid- of bloedcellen, die door reprogrammatie teruggebracht zijn naar een staat waarin ze zich onbeperkt kunnen delen en in elk celtype kunnen differentiëren, vergelijkbaar met embryonale stamcellen. Omdat ze geen embryo’s gebruiken, scheelt dat veel ethische bezwaren, en daardoor zijn iPS-cellen een nuttig middel geworden voor zowel medicijntesten als regeneratieve behandelingen.
De goedgekeurde producten
ReHeart van Qualipse
De startup Qualipse van de Universiteit van Osaka ontwikkelde ReHeart, bestaande uit vellen cardiomyocyten afkomstig van iPS-cellen van gezonde donoren. Het product is bedoeld voor de behandeling van ernstig hartfalen door ischemische cardiomyopathie, vooral wanneer standaardtherapieën niet helpen.
De behandeling is een chirurgische ingreep waarbij drie vellen cardiomyocyten op het hartoppervlak worden bevestigd via een open linker thoracotomie (dus met de borstkas geopend). De getransplanteerde cellen scheiden cytokinen uit die angiogenese stimuleren en helpen het hartspierweefsel te herstellen. In een nationale multicentrische studie lieten vier van de acht patiënten verbetering zien, met een toename van meer dan 10% in piek zuurstofverbruik 52 weken na transplantatie. Er zijn plannen om in de herfst van 2026 te starten met de verkoop van ReHeart, na een gebruiksresultaatonderzoek met 75 patiënten.
Amusepri / Amshepri van Sumitomo Pharma en RACTHERA
Het tweede goedgekeurde product, onder de merknamen Amusepri en Amshepri (generieke naam: laguneprocell), is een samenwerking tussen Sumitomo Pharma en RACTHERA. Het product bevat niet-gevroren dopaminerge voorlopercellen en is bedoeld voor de behandeling van motorische symptomen bij Parkinsonpatiënten die onvoldoende reageren op bestaande medicatie.
In een proef geleid door artsen van het Kyoto University Hospital werden zeven patiënten geanalyseerd. Na 24 maanden lieten vier van de zes geanalyseerde gevallen verbetering zien in hun motorische symptomen, en de levensvatbaarheid van de cellen werd bevestigd in de capsule bij alle zes gevallen.
Productie en innovatie
De productie gebeurt bij SMaRT in Suita, Osaka, de eerste commerciële faciliteit die specifiek is gewijd aan regeneratieve medicijnen en iPS-afgeleide celtherapieën. Deze complexe infrastructuur is mede mogelijk gemaakt door technologieën ontwikkeld door de Universiteit van Kyoto en andere instellingen, waarmee Japan zijn positie als koploper in stamcelonderzoek en -toepassing verder verstevigt.
Reacties van betrokkenen
Shinya Yamanaka, Nobelprijswinnaar en directeur emeritus van het iPS Research Institute van Kyoto University, benadrukte het belang van deze stap en riep op tot voortdurende bevestiging van de veiligheid en werkzaamheid van deze behandelingen. Minister Kenichiro Ueno liet weten trots te zijn dat deze innovaties in Japan zijn ontstaan en hoopte dat ze wereldwijd effect zouden hebben.
Deze ontwikkelingen tonen hoe overheidsbeleid, wetenschappelijke ontdekkingen en industriële samenwerking samen belangrijke medische doorbraken kunnen opleveren. Terwijl de wereld toekijkt, kan dit begin van een nieuwe tak van geneeskunde de weg banen voor bredere toepassingen van stamceltechnologie in de gezondheidszorg, met hopelijk positieve gevolgen voor vele levens.
